Les tumeurs cérébrales embryonnaires (TCE) constituent la plus grande catégorie de tumeurs malignes du système nerveux central (SNC) chez les enfants de 0 à 14 ans, et comprennent un certain nombre de tumeurs cérébrales agressives et mortelles qui doivent recevoir des soins précis en temps opportun. Environ 60 % des TCE sont considérés comme des maladies rares à risque élevé et à mortalité élevée chez les enfants de moins de 3 à 6 ans (« nourrissons »). En fait, malgré la chimiothérapie et la radiothérapie intensives, qui ont des conséquences physiques et cognitives dévastatrices à long terme, seule une petite fraction (10 à 35 %) des patients atteints d’une TCE survivent à long terme.

Des équipes dirigées par des Canadiens ont été à l’avant-garde de la lutte contre ces cancers difficiles et de leur compréhension. Il est important de noter que des chercheurs de l’Hospital for Sick Children (SickKids) ont mis au point un nouveau schéma thérapeutique sans radiothérapie (SickKids Standard of Care [SKSOC]). Ce schéma comprend une thérapie intrathécale directe, au cours de laquelle la chimiothérapie est administrée dans les liquides autour du cerveau, et l’ajout d’un schéma chimiothérapeutique métronomique après une chimiothérapie à forte dose. Le schéma thérapeutique SKSOC a amélioré la survie sans radiothérapie chez 60 % des patients, ce qui est important en raison de la toxicité neurocognitive néfaste de la radiothérapie dans les jeunes cerveaux. Ce schéma thérapeutique unique a été adopté comme pratique exemplaire partout au Canada et est utilisé dans de nombreux autres centres à l’extérieur du Canada. Bien que ce succès soit passionnant, il est tempéré par le manque de connaissances et d’outils pour déterminer quels facteurs biologiques ou cliniques permettent de prédire le succès ou l’échec du traitement et par l’absence de données prospectives multi-institutionnelles.

À ce titre, l’essai canadien DECRYPT (Defeating Embryonal Cancer in Young People Together) – BABYBRAIN, avec le parrainage du C17 Council, évaluera l’innocuité et la tolérabilité du schéma thérapeutique SKSOC pour les patients de moins de 6 ans diagnostiqués avec une TCE du SNC à haut risque au Canada. L’essai permettra également de mettre en place une plateforme nationale de discussion pour tous les jeunes patients atteints de TCE à haut risque, ainsi que la collecte et l’analyse de tissus tumoraux et de liquides céphalorachidiens, ce qui permettra de transmettre en temps réel les renseignements nécessaires pour adapter les traitements afin qu’ils soient plus efficaces et moins toxiques à l’avenir pour les jeunes patients diagnostiqués avec une TCE à haut risque.

Cet essai représente la première étape vers le développement d’une plateforme nationale d’essais cliniques de la médecine de précision sur les cancers du cerveau chez les nourrissons, dirigée par un groupe multipartite composé d’experts en soins de santé et en recherche et de patients partenaires. On espère que grâce au partage des connaissances, des ressources et de l’accès aux soins de santé, non seulement les soins et les résultats pancanadiens pour les nourrissons atteints d’un cancer du cerveau s’amélioreront, mais une plateforme puissante pour lancer des essais futurs similaires sera établie.

L’essai provient d’une coalition d’organismes de bienfaisance canadiens et de bailleurs de fonds nationaux de la recherche par l’entremise de la subvention de recherche DECRYPT. Ceux-ci en assurent également le soutien. Cette subvention unique a été rendue possible grâce à un partenariat entre la Kindred Foundation, la Société de recherche sur le cancer, Phoebe Rose Rocks, la Fondation canadienne des tumeurs cérébrales, la Miracle Marnie Foundation, la Fondation canadienne du cancer chez l’enfant et Tali’s Fund.

S’ajoutant à ce soutien continu, le thème de recherche Essais cliniques d’ACCES vise à faciliter la participation de tous les enfants admissibles à cet essai. Pour ce faire, on aidera les chercheurs chargés de l’essai à mettre en place cet essai dans le plus grand nombre possible des 16 centres de cancérologie pédiatrique du Canada et on intégrera l’utilisation de sites satellites dans la mesure du possible, afin de minimiser le temps de déplacement des patients et des familles et d’accroître la participation des communautés qui ont été historiquement sous-représentées dans les essais cliniques.

Pour plus d’informations, veuillez contacter Tricia Schneider.