Le système canadien d’accès et de remboursement des médicaments comprend une série d’examens, de recommandations et de décisions qui visent à attribuer des ressources publiques limitées aux thérapies qui offrent le plus d’avantages.  En général, avec des preuves claires de l’innocuité, de l’efficacité et de la qualité, vous pouvez vous attendre à ce que le traitement soit remboursé et que les patients y aient accès.  C’est particulièrement le cas lorsqu’il y a un besoin médical non satisfait et qu’il n’y a pas d’autres thérapies approuvées.

Peu de thérapies sont évaluées et approuvées pour les enfants, y compris pour traiter les cancers pédiatriques, et la plupart des médicaments utilisés pour traiter les enfants sont prescrits sans être officiellement approuvés. Les enfants atteints de cancer n’ont pas bénéficié de l’explosion des nouveaux médicaments approuvés dans les années 1990 et 2000, y accédant principalement par le biais d’essais cliniques. Il a fallu de nombreuses années et beaucoup d’efforts pour mener des recherches de suivi et démontrer comment ces médicaments agissent chez les enfants, souvent sous la direction de cliniciens universitaires.

Nous constatons enfin une augmentation des approbations de médicaments contre le cancer chez les enfants, souvent pour des médicaments qui sont sur le marché depuis de nombreuses années.  Par exemple, les États-Unis ont fait des progrès importants dans l’augmentation du nombre d’approbations de médicaments contre le cancer pédiatrique par l’intermédiaire de la FDA, démontrant le potentiel d’un cadre plus réactif. Il est important de combler les lacunes pour s’assurer que les enfants au Canada ne manquent pas l’accès rapide à des thérapies efficaces et potentiellement vitales qui sont déjà disponibles ailleurs.

Ce projet vise à évaluer systématiquement l’accès aux traitements pour les patients en oncologie pédiatrique au Canada qui ont obtenu l’approbation réglementaire pour une utilisation chez les enfants. Les États-Unis ont la plus longue liste d’indications approuvées pour le cancer pédiatrique – cette étude examinera le nombre d’indications approuvées au Canada, dans l’Union européenne et en Australie. L’étude évaluera également, pour la première fois, l’état de remboursement public de chacune des indications approuvées au Canada.

Le projet examinera et décrira également la façon dont chacune des indications approuvées a été prise en compte par le « système » canadien d’examen et d’évaluation des médicaments.

Ce travail se déroulera en deux phases :

1. Créer un ensemble de données complet sur les médicaments contre le cancer pédiatrique approuvés depuis 2000 par la FDA des États-Unis, Santé Canada, l’Agence européenne des médicaments et la Therapeutic Goods Administration de l’Australie et le statut de remboursement public de chaque indication approuvée au Canada.
2. Décrire comment les organismes de réglementation canadiens comme Santé Canada, l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l’Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) abordent les soumissions pédiatriques.

Les produits livrables du projet comprendront un exposé de position, un manuscrit évalué par des pairs et des recommandations stratégiques concrètes pour améliorer l’accès aux médicaments en oncologie pédiatrique au Canada. À terme, ce projet transformera la vie des enfants canadiens atteints de cancer et celle de leurs familles, en aidant à combler les lacunes en matière d’accès et à plaider en faveur de changements réglementaires qui reflètent mieux les besoins uniques des patients en oncologie pédiatrique.

Pour plus d’informations, veuillez contacter Tricia Schneider.